DM1
¿QUÉ ES LA DM1?
La DM1 es una enfermedad neuromuscular rara, de origen genético, con una prevalencia mundial de 1:10.000, y clínica muy heterogénea, apareciendo en cualquier momento de la vida y afectando a numerosos órganos.
Esto implica una importante reducción en la calidad y tiempo de vida de los pacientes.
DM1 es la miopatía más prevalente en adultos y actualmente, sólo se dispone de fármacos paliativos para reducir el impacto de algunos de sus síntomas.
No se ha aprobado todavía un medicamento curativo o modificador de la enfermedad, pero hay varios en fases avanzadas de evaluación.
Además, los profesionales sanitarios no disponen de herramientas que les ayuden a identificar qué pacientes presentarán una mayor severidad clínica, cuáles tienen más riesgo de sufrir problemas en ciertos órganos o sistemas, o si existe la posibilidad de optimizar la elección de candidatos para los ensayos clínicos.
LA DM1 Y LA INVESTIGACIÓN EN EL DM1-HUB
¿Quieres saber más sobre la DM1 y el DM1-Hub? Aquí te dejamos un vídeo corto que hemos montado con motivo del Día Internacional de la Concienciación de la Distrofia Miotónica.
TRATAMIENTOS
Aquí tienes algunos recursos con información sobre distintos tratamientos de la DM1.
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