DM1

¿QUÉ ES LA DM1?

La DM1 es una enfermedad neuromuscular rara, de origen genético, con una prevalencia mundial de 1:10.000, y clínica muy heterogénea, apareciendo en cualquier momento de la vida y afectando a numerosos órganos.

Esto implica una importante reducción en la calidad y tiempo de vida de los pacientes.

DM1 es la miopatía más prevalente en adultos y actualmente, sólo se dispone de fármacos paliativos para reducir el impacto de algunos de sus síntomas.

No se ha aprobado todavía un medicamento curativo o modificador de la enfermedad, pero hay varios en fases avanzadas de evaluación.

Además, los profesionales sanitarios no disponen de herramientas que les ayuden a identificar qué pacientes presentarán una mayor severidad clínica, cuáles tienen más riesgo de sufrir problemas en ciertos órganos o sistemas, o si existe la posibilidad de optimizar la elección de candidatos para los ensayos clínicos.